エロスルファーゼ アルファ

エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。

エロスルファーゼ アルファ

臨床データ
販売名	Vimizim
AHFS/Drugs.com	Multum Consumer Information
ATCコード	A16AB12 (WHO)
法的地位
法的地位	US: ℞-only
識別子
CAS登録番号	9025-60-9
IUPHAR/BPS	7392
ChemSpider	none
KEGG	D10333
化学的および物理的データ
化学式	C5020H7588N1364O1418S34
分子量	110.8 kg/mol g·mol−1

米国で2014年2月に認可された^[1]。日本では2014年12月に承認された^[2]。

エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された^[3]。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている^[4]。

警告

• 急性輸注反応に関する重篤なアナフィラキシー反応が発現する可能性がある。

• 急性熱性または呼吸器疾患のある患者では、過敏症反応により症状の急性増悪が起こる可能性がある。

効能・効果

ムコ多糖症IVA型^[5]

副作用

治験では72.4%に副作用が見られ、主な副作用は、急性輸注反応（65.5%）、発熱（32.8%）、嘔吐（31.0%）、頭痛（25.9%）、悪心（24.1%）であった^[5]。

重大な副作用は、急性輸注反応（アナフィラキシー）である。これは主に薬剤投与中から投与終了翌日までに発現する^[5]。