阿糖苷酶α

阿糖苷酶α（Alglucosidase alfa），商品名美而赞（Myozyme），是目前罕见病庞贝病全球唯一的注射剂和特效药。

阿糖苷酶α

临床资料
商品名（英语：Drug nomenclature）	Myozyme, Lumizyme, others
AHFS/Drugs.com	Monograph
核准状况	欧 EMA: yes 美 DailyMed: Alglucosidase_alfa
给药途径	Intravenous[1][2]
ATC码	A16AB07 (WHO)
法律规范状态
法律规范	澳：限医生处方（S4） 美：处方药（℞-only）[1]
识别信息
IUPAC命名法 Human glucosidase, prepro-α-[199-arginine,223-histidine] [3]
CAS号	420794-05-0  Y[FDA]
DrugBank	DB01272 Y
ChemSpider	none
UNII	DTI67O9503
KEGG	D03207 N
化学信息
化学式	C4758H7262N1274O1369S35[3]
摩尔质量	105,338 g·mol−1[3]

历史

该药由台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长陈垣崇及其所领导的研究团队，花了15年的时间研发出来^[4][5]，并获欧洲药品管理局（EMEA）及美国食品暨药物管理局（FDA）核准上市，之后此药于2007年由赛诺菲研发美国上市，并于2017年引入中国大陆。

药理

阿糖苷酶α的药理和人工合成胰岛素相似。

医疗保险现状与市场价格

在中国，目前阿糖苷酶α未纳入全国医保目录^[6]，但个别地区会纳入其地方医保^[7]。一瓶美而赞是50毫克，价格约为5645元人民币（其在江西地方医保价格为5306.3元人民币）。

阿糖苷酶α根据患者体重来用药，以一个体重40公斤的人士为例，需用药800毫克，约合16瓶，用药一次需要9万多元人民币。如果持续用药，每月需两次使用美而赞，每年的药款约为217万元。^[8]

参看

• 孤儿药