阿戈司他

阿戈司他是用于治疗某些高雪氏症的试验性药物（英语：experimental drug）。它由Amicus Therapeutics（英语：Amicus Therapeutics）和沙尔药厂（英语：Shire plc）研发，直到2009年因在临床试验中失败而终止研发。阿戈司他以酒石酸盐形式服用。

阿戈司他

临床资料
商品名（英语：Drug nomenclature）	Plicera（原定名）
其他名称	Isofagomine、AT-2101、HGT-3410
给药途径	口服
ATC码	未分配
法律规范状态
法律规范	终止研发
识别信息
IUPAC命名法 (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)-3,4-piperidinediol
CAS号	169105-89-9  Y
PubChem CID	447607
IUPHAR/BPS	7410
ChemSpider	394649
UNII	G23AP190YS
KEGG	D09576
ChEMBL	ChEMBL206468
CompTox Dashboard（英语：CompTox Chemicals Dashboard） (EPA)	DTXSID20168651
化学信息
化学式	C6H13NO3
摩尔质量	147.17 g·mol−1
3D模型（JSmol（英语：JSmol））	交互式图像
SMILES C1[C@@H]([C@H]([C@@H](CN1)O)O)CO
InChI InChI=1S/C6H13NO3/c8-3-4-1-7-2-5(9)6(4)10/h4-10H,1-3H2/t4-,5-,6-/m1/s1 Key:QPYJXFZUIJOGNX-HSUXUTPPSA-N

作用机理

代谢葡糖脑苷脂需要β-葡萄糖脑苷脂酶（英语：β-Glucocerebrosidase），但高雪氏症患者因为基因突变，其β-葡萄糖脑苷脂酶的蛋白质结构异常，导致活性降低。一部分高雪氏症因N370S突变而起。阿戈司他可与N370S突变的β-葡萄糖脑苷脂酶结合并纠正蛋白质结构，使其活性提高三倍。^[1][2]

发现及研发

阿戈司他于1994年被发现，合成方法如下：^[3]

Amicus Therapeutics为阿戈司他申请专利，也与沙尔药厂（英语：Shire plc）签了关于阿戈司他的合作协议。^[4]:13欧洲药品管理局^[5]及美国食品药品监督管理局^[4]:10认定阿戈司他是罕用药。

2009年，由于阿戈司他未通过II期临床试验，沙尔公司终止了合作协议，Amicus Therapeutics决定不再研发阿戈司他。^[4]:2,10,11Amicus Therapeutics的阿戈司他专利已于2015年过期。^[4]:12

参见

• 伊米苷酶是治疗高雪氏症的重组DNA
• 米格鲁他（英语：Miglustat）是另一种用于治疗高雪氏症的罕用药，不过作用机理不同
• 艾格司他