Γονιδιακή θεραπεία
From Wikipedia, the free encyclopedia
Η γονιδιακή θεραπεία είναι ένας τομέας της Βιοτεχνολογίας ο οποίος στηρίζεται στην εφαρμογή της τεχνολογίας του ανασυνδυασμένου γενετικού υλικού (DNA) στη θεραπεία γενετικών ασθενειών, ασθένειες δηλαδή που προκαλούνται λόγω γενετικής "ανωμαλίας" (ή μετάλλαξης).[1] Στοχεύει στην αποκατάσταση ενός παθολογικού φαινοτύπου, δηλαδή της εξωτερικής εμφάνισης και της βιοχημικής σύστασης ενός οργανισμού, με μία διεργασία η οποία περιλαμβάνει αλλαγή γενετικού υλικού στα κύτταρα του ιστού που πάσχει. Η διεξαγωγή της γονιδιακής θεραπείας εξαρτάται από τη γενετική βάση και την παθοφυσιολογία της ασθένειας. Αφορά ασθένειες που μπορεί να είναι κληρονομικές (μονογονιδιακές ασθένειες Μεντελικής κληρονομικότητας) ή μη-κληρονομικές (π.χ. καρκίνος, νόσος του Πάρκινσον) και σε κάθε περίπτωση η γονιδιακή μεταφορά γίνεται σε σωματικά κύτταρα και όχι σε γεννητικά.[2]