Tofersen

Tofersen es un medicamento indicado en el tratamiento de pacientes diagnosticados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS). Su uso fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2023 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en abril de 2024. Es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARN mensajero del gen SOD1. Se administra mediante inyección intratecal. ^{[1] [2] [3]}

Tofersen
Identificadores
Número CAS	2088232-70-4
Código ATC	No adjudicado
Código ATCvet	No adjudicado
DrugBank	DB14782
Datos clínicos
Vías de adm.	Inyección intratecal
[editar datos en Wikidata]

Mecanismo de acción

Los oligonucleótidos antisentido son pequeños fragmentos de ácido nucleico, de entre 13 y 25 nucleótidos, complementarios de la secuencia de un gen, se unen al ARN mensajero del mismo y evitan así la producción de una proteína mutada.

Véase también

• Ulefnersen.