Acide carglumique

L'acide carglumique est le principe actif d'un médicament orphelin.

Acide carglumique
Acide carglumique
Identification
Nom UICPA	(2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid
Synonymes	acide (S)-2-uréidopentanedioique
No CAS	1188-38-1
No ECHA	100.116.323
Code ATC	A16AA05
DrugBank	DB06775
PubChem	121396
ChEBI	71028
SMILES	C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N PubChem, vue 3D
InChI	InChI : vue 3D InChI=1/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEABA Std. InChI : vue 3D InChI=1S/C6H10N2O5/c7-6(13)8-3(5(11)12)1-2-4(9)10/h3H,1-2H2,(H,9,10)(H,11,12)(H3,7,8,13)/t3-/m0/s1 Std. InChIKey : LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEASA-N
Propriétés chimiques
Formule	C6H10N2O5  [Isomères]
Masse molaire[1]	190,154 ± 0,007 4 g/mol C 37,9 %, H 5,3 %, N 14,73 %, O 42,07 %,
Données pharmacocinétiques
Biodisponibilité	30%
Liaison protéique	Non déterminé
Métabolisme	partiel
Demi-vie d’élim.	4,3 à 9,5 heures
Excrétion	fécale (60%) et rénale
Considérations thérapeutiques
Classe thérapeutique	Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme
Voie d’administration	Orale
Grossesse	Non connu
Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.
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L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate synthase^[2],[3].

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le 18 mars 2010^[4],[5].

En France, depuis le 8 janvier 2014, il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérianique, méthylmalonique, propionique)^[6].