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Emicizumab
composé chimique De Wikipédia, l'encyclopédie libre
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L'emicizumab, vendu sous le nom de marque Hemlibra, est un anticorps monoclonal utilisé en prophylaxie pour le traitement de l'hémophilie de type A. Il a été développé par les entreprises Genentech et Chugai (ja) (toutes deux filiales de Roche)[2].
En France, il figure parmi les médicaments les plus remboursés par l'Assurance maladie (remboursement brut total de 316 millions d'euros en 2023)[3].
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Histoire
L'emicizumab est un anticorps monoclonal humanisé de type immunoglobuline G4 modifiée, produit par la technologie de l’ADN recombinant dans des cellules CHO[4].
En 2016, un essai clinique de phase I montre qu’il est bien toléré par des sujets sains[5]. Il obtient son autorisation de mise sur le marché français en 2019[6]. En 2024, une étude indique que la molécule offre des avantages par rapport aux autres thérapies, notamment en raison de son administration sous-cutanée et du nombre réduit d'injections, ce qui réduit les réactions au site d'injection et rend la thérapie moins gênante[7].
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Mode d'action
L'emicizumab possède des sites de liaisons bispécifiques qui lui permet de se lier à la fois au facteur de coagulation IX activé et au facteur X. Il remplit ainsi le rôle du facteur VIII, qui est absent chez les patients atteints d’hémophilie A[8].
Prescription
La prescription de l'emicizumab reste exclusivement hospitalière, sous la surveillance d’un médecin expérimenté dans le traitement de l’hémophilie et/ou des troubles de l’hémostase[9].
Notes et références
Voir aussi
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