Nitisinone

Il nitisinone (anche conosciuto come NTBC) è un farmaco, originariamente sviluppato come erbicida, utilizzato nel trattamento della tirosinemia di I tipo. A partire dal suo primo utilizzo con questa indicazione nel 1991, ha rimpiazzato il trapianto di fegato come terapia di prima linea per questa rara malattia^[1]. È stato anche studiato come farmaco nel trattamento dell'alcaptonuria, una malattia correlata alla tirosinemia, ma meno grave^[2].

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Nitisinone
Struttura chimica del nitisinone
Nome IUPAC
2-[2-nitro-4-(trifluorometil)benzoil] cicloesano-1,3-dione
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolare	C14H10F3NO5
Massa molecolare (u)	329.228 g/mol
Numero CAS	104206-65-7
Numero EINECS	691-056-0
Codice ATC	A16AX04
PubChem	115355
DrugBank	DBDB00348
SMILES	O=C(c1ccc(cc1[N+]([O-])=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O
Dati farmacologici
Modalità di somministrazione	Orale
Dati farmacocinetici
Emivita	54 h
Indicazioni di sicurezza

È commercializzato come Orfadin^[3].

Meccanismo d'azione

Il nitisinone agisce come inibitore reversibile dell'enzima 4-idrossifenilpiruvato ossidasi^[4][5], riducendo la formazione di acido maleilacetoacetico e acido fumarilacetoacetico, i quali a loro volta possono essere convertiti in succinilacetone (SA), responsabile di danno al fegato e ai reni.^[1]

Sintesi del nitisinone