Terapi gen

Terapi gen (gene therapy) ialah suatu langkah terapi perubatan di mana asid nukleik dimasukkan dalam sel pesakit sebagai suatu dadah farmaseutikal untuk merawat penyakit tertentu,^[1][2] terutamanya untuk memperbaiki gen-gen mutan (yang abnormal atau cacat) yang bertanggungjawab menyebabkan suatu penyakit.^[3]

Terapi ini dikelaskan kepada dua jenis:

• somatik: gen terapi dipindahkan ke dalam sel selain gamet, sel germa, gametosit atau sel tunjang yang dibezakan, di mana sebarang kesan sampingan hanya akan jejaskan pesakit individu sahaja tanpa diwarisi kepada anak mereka.

• titisan germa (germline): sel germa (sperma atau sel ovum) diubah melalui pengenalan gen berfungsi ke dalam genom mereka. Perubahan ini menyebabkan kesemua sel milik organisma mengandungi gen diubah ini lalu kemudiannya boleh diwarisi kepada generasi seterusnya.

Bahan pengantara

Terapi penghantaran DNA ini didatangkan melalui pelbagai kaedah, namun terdapat dua kelas utama yang terlibat iaitu virus rekombinan dan DNA kasar atau kompleks DNA.

Lihat juga

• Kejuruteraan genentik