阿哌奥诺基

阿哌奥诺基（INN：Onasemnogene abeparvovec），商品名为Zolgensma，中文商品名为诺健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），为非复制的重组型第 9 血清型腺相关病毒载体（Adeno-associated viruses 9, AAV9），内含运动神经元存活基因（Survival of motor neuron）的互补DNA（complementary DNA, cDNA）^[1]。

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阿哌奥诺基

临床资料
商品名（英语：Drug nomenclature）	Zolgensma
其他名称	AVXS-101
核准状况	美 FDA: yes
给药途径	血管注射
法律规范状态
法律规范	美：处方药（℞-only）
药物动力学数据
作用时间	永久 (?)
识别信息
CAS号	1922968-73-7
PubChem CID	381128165
KEGG	D11559

简介

阿哌奥诺基直接以SMA突变基因为靶向，通过腺相关病毒载体，向患者体内的目标运动神经元递送1份全功能的人类SMN基因。只需通过静脉注射用药1次，即可使患儿的运动神经元SMN蛋白实现表达，提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率^[2]。

此药最常见的副作用是肝酶水平升高和呕吐，故而患者在用药之前应进行肝功能检查，用药后也要对肝功能进行为期至少3个月的监测^[2]。

阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另见

另两种获准使用的SMA药物^[3]：

• 诺西那生钠（Nusinersen，渤健公司研制）
• Evrysdi（罗氏药厂研制）