阿戈司他

阿戈司他是用於治療某些高雪氏症的試驗性藥物（英語：experimental drug）。它由Amicus Therapeutics（英語：Amicus Therapeutics）和沙爾藥廠（英語：Shire plc）研發，直到2009年因在臨床試驗中失敗而終止研發。阿戈司他以酒石酸鹽形式服用。

阿戈司他

臨床資料
商品名（英語：Drug nomenclature）	Plicera（原定名）
其他名稱	Isofagomine、AT-2101、HGT-3410
給藥途徑	口服
ATC碼	未分配
法律規範狀態
法律規範	終止研發
識別資訊
IUPAC命名法 (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)-3,4-piperidinediol
CAS號	169105-89-9  Y
PubChem CID	447607
IUPHAR/BPS	7410
ChemSpider	394649
UNII	G23AP190YS
KEGG	D09576
ChEMBL	ChEMBL206468
CompTox Dashboard（英語：CompTox Chemicals Dashboard） (EPA)	DTXSID20168651
化學資訊
化學式	C6H13NO3
摩爾質量	147.17 g·mol−1
3D模型（JSmol（英語：JSmol））	交互式圖像
SMILES C1[C@@H]([C@H]([C@@H](CN1)O)O)CO
InChI InChI=1S/C6H13NO3/c8-3-4-1-7-2-5(9)6(4)10/h4-10H,1-3H2/t4-,5-,6-/m1/s1 Key:QPYJXFZUIJOGNX-HSUXUTPPSA-N

作用機理

代謝葡糖腦苷脂需要β-葡萄糖腦苷脂酶（英語：β-Glucocerebrosidase），但高雪氏症患者因為基因突變，其β-葡萄糖腦苷脂酶的蛋白質結構異常，導致活性降低。一部分高雪氏症因N370S突變而起。阿戈司他可與N370S突變的β-葡萄糖腦苷脂酶結合併糾正蛋白質結構，使其活性提高三倍。^[1][2]

發現及研發

阿戈司他於1994年被發現，合成方法如下：^[3]

Amicus Therapeutics為阿戈司他申請專利，也與沙爾藥廠（英語：Shire plc）簽了關於阿戈司他的合作協議。^[4]:13歐洲藥品管理局^[5]及美國食品藥品監督管理局^[4]:10認定阿戈司他是罕用藥。

2009年，由於阿戈司他未通過II期臨床試驗，沙爾公司終止了合作協議，Amicus Therapeutics決定不再研發阿戈司他。^[4]:2,10,11Amicus Therapeutics的阿戈司他專利已於2015年過期。^[4]:12

參見

• 伊米苷酶是治療高雪氏症的重組DNA
• 米格魯他（英語：Miglustat）是另一種用於治療高雪氏症的罕用藥，不過作用機理不同
• 艾格司他