阿哌奥诺基

阿哌奥诺基（INN：Onasemnogene abeparvovec），商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）^[1]。

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阿哌奥诺基

臨床資料
商品名	Zolgensma
其他名稱	AVXS-101
核准狀況	美 FDA: yes
给药途径	血管注射
法律規範狀態
法律規範	美：处方药（℞-only）
藥物動力學數據
作用時間	永久 (?)
识别信息
CAS号	1922968-73-7
PubChem CID	381128165
KEGG	D11559

簡介

阿哌奥诺基直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率^[2]。

此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測^[2]。

阿哌奥诺基由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。

另見

另兩種獲准使用的SMA藥物^[3]：

• 諾西那生鈉（Nusinersen，渤健公司研製）
• Evrysdi（羅氏藥廠研製）