Vamorolon

Vamorolon ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Corticosteroide. Unter dem Namen Agamree (Hersteller: Santhera Pharmaceuticals) wurde er im Oktober 2023 in den USA und in der EU zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen bzw. empfohlen.^[4][5]

Strukturformel
Allgemeines
Freiname	Vamorolon[1]
Andere Namen	17,21-Dihydroxy-16α-methylpregna-1,4,9(11)-trien-3,20-dion VBP-15
Summenformel	C22H28O4
Kurzbeschreibung	Weißes bis fast weißes Pulver[2]
Externe Identifikatoren/Datenbanken
CAS-Nummer 13209-41-1 EG-Nummer 236-177-8 ECHA-InfoCard 100.032.874 PubChem 3035000 ChemSpider 2299335 DrugBank DB15114 Wikidata Q27089127
Arzneistoffangaben
Wirkstoffklasse	Corticosteroid
Wirkmechanismus	Modulation am Glucocorticoidrezeptor
Eigenschaften
Molare Masse	356,45 g·mol−1
Aggregatzustand	Fest[2]
Löslichkeit	Leicht löslich in Methanol und Dioxan[2] Wenig löslich in Ethanol und Aceton[2]
Sicherheitshinweise
GHS-Gefahrstoffkennzeichnung[3] Achtung H- und P-Sätze H: 317​‐​319 P: 261​‐​264​‐​272​‐​280​‐​302+352​‐​305+351+338[3]
Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa).

Pharmakologische Daten[2]
Verabreichungsweg	Oral (Einnahme)
Plasmaeiweißbindung	~ 88 %
Maximaler Plasmaspiegel	nach ca. 2 Stunden
Halbwertzeit	2 Stunden
Metabolisierung	Hepatisch (Phase-I- und II-Reaktionen)
Ausscheidung	Fazes (30 %), Urin (48 %)

Die Anwendung erfolgt oral (Einnahme).

Eigenschaften

Vamorolon ist ein Corticosteroid und entwickelt seine pharmakologische Wirkung unter anderem durch Bindung an den Glucocorticoid-Rezeptor (GR). Jedoch sollen die erwünschten Wirkungen im weiteren Signalweg von den unerwünschten abgekoppelt werden („dissoziieren“), weswegen sich auch die Bezeichnung „dissoziativer GR-Ligand“ findet.^[6]

Verwendung

Vamorolon ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren (USA)^[2] bzw. ab 4 Jahren (EU).^[5] DMD ist eine seltene muskuläre Erbkrankheit, die X-chromosomal vererbt wird und somit fast ausschließlich bei Jungen auftritt.

Klinische Prüfung

In klinischen Studien führte die tägliche Behandlung mit Vamorolon zu einer mit Prednisolon vergleichbar guten Verbesserung der Muskelkraft und Ausdauer, jedoch ohne einige der schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Steroiden, wie insbesondere Wachstumsverzögerungen und Beeinträchtigung der Knochenstabilität.^[7]

Als häufigste Nebenwirkungen wurden Merkmale des Cushing-Syndroms, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit beobachtet.^[5]

Literatur

• B. M. Gensthaler: Duchenne-Muskeldystrophie: Vamorolon als neue Corticoid-Alternative. In: pharmazeutische-zeitung.de. 17. Oktober 2023, abgerufen am 5. Dezember 2023.