Deferiprone

Il deferiprone è un principio attivo che agisce come ferrochelante; esso è indicato secondo l'RCP^[2] nel trattamento dell'accumulo di ferro (emosiderosi) nei pazienti affetti da talassemia maggiore, quando la terapia con deferoxamina è controindicata o non adeguata.

Le informazioni riportate non sono consigli medici e potrebbero non essere accurate. I contenuti hanno solo fine illustrativo e non sostituiscono il parere medico: leggi le avvertenze.

Deferiprone
Nome IUPAC
3-idrossi-1,2-dimetilpiridin-4(1H)-one
Nomi alternativi
CP- 20 1,2-dimetil-3-hydroxyidrossi-4(1H)-piridinone 1,2-dimetil-3-idrossipirid-4-one 3-idrossi-1,2-dimetil-4(1H)- piridone 4(1H)-piridinone-1,2-dimetil-3-idrossi- 4(1H)-piridone,3-idrossi-1,2-dimetil-[1]
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolare	C7H9NO2
Massa molecolare (u)	139.152 g/mol
Numero CAS	30652-11-0
Numero EINECS	629-275-0
Codice ATC	V03AC02
PubChem	2972
DrugBank	DBDB08826
SMILES	O=C\1C(\O)=C(/N(/C=C/1)C)C
Dati farmacologici
Categoria farmacoterapeutica	ferrochelante
Modalità di somministrazione	orale
Dati farmacocinetici
Metabolismo	Coniugazione con Acido glicuronico
Emivita	2-3 ore
Escrezione	renale dal 75% al 90%; metaboliti escreti: deferiprone libero, il metabolita glucuronide e il complesso ferro-deferiprone[2]
Indicazioni di sicurezza
Simboli di rischio chimico
attenzione
Frasi H	302 - 315 - 319 - 335
Consigli P	261 - 305+351+338 [3]

Il farmaco è stato studiato dalla ApoPharma^[4]. In Italia è commercializzato dalla Chiesi Farmaceutici dal 1999, con il nome: Ferriprox.

Meccanismo d'azione

Il principio attivo il deferiprone^[5](3.idrossi-1,2.dimetilpiridina-4.one) che si comporta chimicamente come un antiossidante^[1], è una molecola capace di legare il ferro in una proporzione molare di 3: 1. Monitorando la ferritina serica il deferiprone è capace di ridurre, prevenendolo, l'accumulo di ferro nei soggetti talassemici sottoposti a trasfusioni continue; pur non riducendo le lesioni agli organi interni.

Nei pochi studi effettuati il deferiprone si mostra meno efficace della deferossamina, per questo motivo è, rispetto a questa, una seconda scelta^[6].

Sono stati pubblicati a tutto giugno 2010 più di 650 lavori che parlano di deferiprone; tra essi vi sono 4 metanalisi rilevanti:

• Deferasirox for the treatment of iron overload associated with regular blood transfusions (transfusional haemosiderosis) in patients suffering with chronic anaemia: a systematic review and economic evaluation^[7]
• Oral deferiprone for iron chelation in people with thalassaemia^[8]
• Desferrioxamine mesylate for managing transfusional iron overload in people with transfusion-dependent thalassaemia^[9]
• Meta-analytic review of the clinical effectiveness of oral deferiprone (L1)^[10]

Controindicazioni

Non utilizzare in caso di gravidanza e allattamento, ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti; in caso di storia di neutropenia e/o precedenti di agranulocitosi, i pazienti non devono assumere medicinali noti come causa di neutropenia o potenzialmente in grado di causare l'agranulocitosi.

Effetti indesiderati

Si possono manifestare artropatie, neutropenia, inoltre è notevole la diminuzione dello zinco nel corpo. Gli effetti collaterali più frequenti (con frequenza di 1/10) sono: nausea, dolore addominale, vomito e cromaturia (urine colorate). Con minore frequenza provoca: aumento degli enzimi epatici, neutropenia, agranulocitosi, emicrania, diarrea, artralgie, aumento dell'appetito, affaticamento.