諾西那生
治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物 / 維基百科,自由的 encyclopedia
諾西那生(INN:Nusinersen[5],商品名為Spinraza)[6]是第一個用於治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物[7]。脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的神經退化性疾病,其病因是自雙親遺傳了功能低落或沒有功能的SMN基因,因此無法生產足夠的SMN蛋白,患者的運動神經元(英語:motor neuron)會逐漸死亡,運動功能也會逐漸惡化,最嚴重者可能全身癱瘓而不能自主呼吸[8]。諾西那生是一種反義寡核苷酸藥物,能夠藉着穩定SMN的信使核糖核酸來提升SMN蛋白的生產量[9]。它能降低患者的死亡率以及因疾病失去呼吸功能的風險,並能改善患者的運動功能。2016年12月諾西那生在美國通過優先審查(英語:priority review)後取得上市許可(英語:marketing authorisation),稍後在歐洲聯盟、加拿大、巴西、日本、南韓、新西蘭等國也被核准為處方藥。諾西那生在美國與歐盟都被視為孤兒藥[10]。諾西那生 因為其高昂的價格受到一些批評[11]。基於成本考量,歐洲有部分國家雖然已經核准其上市,但目前並沒有將其列為脊髓性肌肉萎縮症的常規治療方法[12][13][14]。
Quick Facts 臨床資料, 商品名(英語:Drug nomenclature) ...
臨床資料 | |
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商品名(英語:Drug nomenclature) | Spinraza |
其他名稱 | IONIS-SMNRx, ISIS-SMNRx |
AHFS/Drugs.com | Multum消費者信息 |
核准狀況 | |
給藥途徑 | 脊髓鞘內注射 |
ATC碼 |
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法律規範狀態 | |
法律規範 |
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藥物動力學數據 | |
藥物代謝 | 經外切酶(3' 端及 5')水解 |
生物半衰期 | 135–177 天(於腦脊液中),63–87 天(於血漿中) |
識別資訊 | |
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CAS號 | 1258984-36-9 Y |
PubChem CID | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
化學資訊 | |
化學式 | C234H323N61Na17O128P17S17[6] |
摩爾質量 | 7501 原子質量單位[6] |
3D模型(JSmol(英語:JSmol)) | |
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